ให้ยาใหม่แสดงให้คุณเห็นว่ามันเป็นอย่างไร (และยาอื่น ๆ )

โดย Martin Downs, MPH

ฉันแค่เม็ดยา ใช่ฉันแค่ยาเม็ด และฉันกำลังนั่งอยู่ที่นี่ …

โอ้สวัสดี. ฉันชื่อนูปิล ฉันเป็นยาตัวใหม่หรืออย่างน้อยก็หวังว่าจะเป็น ตอนนี้องค์การอาหารและยากำลังตัดสินใจว่าจะอนุมัติฉันหรือไม่ เห็นอาคารสำนักงานใหญ่ไหม นั่นคือศูนย์การประเมินและวิจัยยา มันมีความสำคัญเท่าที่ฟัง ชะตากรรมของยาใหม่ทั้งหมดที่ต้องการขายในสหรัฐอเมริกาได้รับการตัดสินแล้วที่นี่

ภายในผู้ตรวจทานของ FDA กำลังตรวจสอบข้อมูลทั้งหมดที่ฉันรู้จักและพูดคุยกันอย่างระมัดระวัง พวกเขาแน่ใจว่าไม่ว่าง มีข้อมูลมากกว่า 100,000 หน้าและจะใช้เวลาทีมตรวจสอบหลายเดือนในการตรวจสอบ ฉันเดาว่าฉันจะต้องนั่งที่นี่และอดทน

ฉันลงเอยที่นี่ได้อย่างไร ทำไมฉันดีใจที่คุณถาม นั่นเป็นเรื่องที่น่าสนใจ

โมเลกุลยืนออกมา

ประมาณ 12 ปีที่แล้วฉันเริ่มจากการเป็นโมเลกุลซึ่งเป็นหนึ่งในนักวิจัยหลายพันคนที่สร้างขึ้นในห้องปฏิบัติการ นักวิทยาศาสตร์คัดเลือกเราทีละคนมองหาคุณสมบัติพิเศษบางอย่าง ฉันถูกเพิ่มเข้าไปในเซลล์ในหลอดทดลองเพื่อดูว่าฉันจะทำอะไร

เมื่อนานมาแล้ว แต่ฉันจำได้ว่าฉันชอบเกือบทุกอย่างเกี่ยวกับเซลล์เหล่านั้นยกเว้นเอนไซม์ตัวน้อยอันน่ากลัวตัวหนึ่ง - เอนไซม์ที่อาจทำให้คนป่วย เอนไซม์นั้นรบกวนฉันจริงๆฉันเลยบล็อกการผลิต แต่ทิ้งทุกอย่างไว้คนเดียว นักวิทยาศาสตร์ยินดีเป็นอย่างยิ่ง ฉันทำสิ่งที่เป็นธรรมชาติมาให้ฉัน แต่ตอนนี้ฉันรู้แล้วว่ามันเป็นสิ่งที่พวกเขาหวังไว้

ฉันยังไม่มีชื่อแค่ตัวเลข: ABCD-523

การทดสอบจะเริ่มขึ้น

จากนั้นนักวิทยาศาสตร์ก็เริ่มทดสอบหนูในห้องทดลอง จุดประสงค์ของสิ่งนี้คือเพื่อดูว่าฉันทำสิ่งเดียวกันในสัตว์มีชีวิตที่ฉันทำในหลอดทดลองหรือไม่ พวกเขาต้องการทราบว่าฉันมีพิษหรือไม่ พวกเขาวัดว่าฉันถูกดูดซึมและผ่านร่างกายของสัตว์ได้อย่างไร

อลันโกลด์แฮมเมอร์ปริญญาเอกรองประธานฝ่ายกำกับดูแลกิจการวิจัยและผลิตเภสัชภัณฑ์แห่งอเมริกา (PhRMA) กล่าวว่า "เป็นเรื่องง่ายที่จะระบุสิ่งต่าง ๆ ที่ทำงานในหลอดทดลอง" ความท้าทายคือการค้นหาบางสิ่งบางอย่างที่ทำงานในร่างกายที่มีชีวิต

อย่างต่อเนื่อง

ผลการทดลองดี มันค่อนข้างยากที่จะเกิดขึ้น สารประกอบที่มีแนวโน้มเพียงหนึ่งใน 50 ชนิดจะผ่านการทดสอบเหล่านี้ ส่วนใหญ่ไม่ทำงานตามที่คาดไว้หรือพิสูจน์แล้วว่าเป็นพิษเกินไป

ในขณะเดียวกันนักวิจัยศึกษาว่าฉันสามารถทำเป็นเม็ดได้อย่างไร พวกเขาต้องการให้แน่ใจว่าฉันไม่ได้บอบบางเกินไป - ฉันสามารถมีชีวิตอยู่ในอุณหภูมิที่หลากหลายโดยไม่ทำให้เสื่อมเสีย พวกเขาดูด้วยว่ามันยากขนาดไหนที่จะผลิตฉันในปริมาณมาก ดูเหมือนว่าฉันไม่ได้ยุ่งเกี่ยวกับสภาพอากาศและฉันก็ไม่สามารถทำอะไรได้มากมาย

อุปสรรคมากมายที่ต้องล้าง

ฉันผ่านการทดลองมาหลายครั้งแล้ว แต่ฉันยังต้องไปอีกนาน ในการก้าวไปสู่ขั้นต่อไปผู้ผลิตยาให้การสนับสนุนฉันต้องการให้ FDA อนุมัติการทดสอบในมนุษย์ บริษัท แสดงให้ FDA เห็นว่าฉันทำได้ดีแค่ไหนในการทดสอบสัตว์และอธิบายว่าพวกเขาจะศึกษาฉันในคนได้อย่างไรในสิ่งที่เรียกว่าการทดลองทางคลินิกระยะที่ฉัน

ด้วยการยกนิ้วจาก FDA นักวิจัยเริ่มมองหาคนที่จะลองฉัน พวกเขาต้องการอาสาสมัครสุขภาพดี 20-100 คน จุดประสงค์ของการศึกษาไม่ใช่เพื่อดูว่าฉันทำงานหรือเปล่า แต่เพื่อทดสอบความปลอดภัยและผลข้างเคียงในมนุษย์

บางคนมีผลข้างเคียงเล็กน้อยเช่นปวดหัวและปวดท้อง เฮ้ - ไม่มีใครสมบูรณ์แบบ! ฉันจะพนันว่าคุณเคยปวดหัวมาก่อน ความจริงก็คือยาเสพติดทั้งหมดทำให้เกิดผลข้างเคียงบางครั้ง แต่ฉันไม่ได้ทำให้เกิดปัญหาร้ายแรงสำหรับคนในการศึกษานี้

ฉันมีชื่อ

ฉันได้รับชื่อ "nonproprietary" ในช่วงเวลานี้: noperalate . นั่นคือชื่อทางเคมีทั่วไปของฉันนักวิทยาศาสตร์คนหนึ่งใช้เมื่อพวกเขากำลังพูดถึงฉัน มันแตกต่างจากชื่อแบรนด์ของฉันซึ่งได้รับในภายหลังโดย บริษัท ที่จะขายให้ฉัน กลุ่มที่เรียกว่า United States Adopted Names Council กำหนดชื่อทั่วไปให้กับสารประกอบยาใหม่ ฉันไม่เคยคิดว่า WBMD-523 เป็นตัวฉันจริงๆดังนั้นฉันจึงมีความสุขที่ได้ชื่อว่า

จนถึงตอนนี้ดีมาก แต่ในขั้นตอนต่อไปการทดลองระยะที่สองฉันต้องพิสูจน์ว่าฉันทำงาน เมื่อมาถึงจุดนี้ฉันแค่ต้องแสดงให้เห็นว่าฉันมีแนวโน้มที่จะทำงาน ตอนนี้ฉันต้องแสดง นักวิจัยต้องการที่จะเห็นว่าฉันสามารถยับยั้งเอนไซม์นั้นได้อย่างน่าเชื่อถือในคนจำนวนมาก - ประมาณ 100 ถึง 500 - โดยไม่ทำอันตรายพวกเขา ฉันจะเปรียบเทียบกับยาหลอกนั่นคือกับยาหลอก นักวิจัยและผู้ทดสอบไม่ทราบว่าใครพาฉันไปและใครได้รับยาหลอกจนกว่าจะเสร็จสิ้นการศึกษา

อย่างต่อเนื่อง

เจ็ดปีผ่านไปตั้งแต่ฉันสังเกตเห็นครั้งแรกในห้องแล็บและเลือกเพื่อการพัฒนา มีเวลามากกำลังสมองและเงินลงทุนในตัวฉัน แต่ก็ยังมีโอกาสที่ฉันอาจล้มเหลว การทดลองทางคลินิกเป็นเหมือนการแข่งขันกีฬาโอลิมปิก บ่อยครั้งที่นักกีฬาที่มีแนวโน้มจะสร้างมันขึ้นมาในเกม ยาสี่ในห้าไม่ได้ผ่านการทดลองทางคลินิก

ไม่ใช่ทุกคนที่คอยให้กำลังใจฉันเช่นกัน นักวิทยาศาสตร์หลายคนในสนามสงสัยว่า พวกเขาคิดว่าผลการศึกษาก่อนหน้านี้ไม่น่าเชื่อถือ เมื่อถึงช่วงเวลาที่การศึกษาระยะที่สองสิ้นสุดลงอย่างไรก็ตามผู้คนจำนวนมากรู้สึกตื่นเต้น เห็นได้ชัดว่าฉันจะไปที่ขั้นตอนที่สาม

ระยะสุดท้ายของการทดลองทางคลินิกใช้เวลาสี่ปี ฉันต้องได้รับการทดสอบกับคนหลายพันคนและแสดงให้เห็นอย่างไม่ต้องสงสัยเลยว่าฉันทำงานจริง ๆ และผลประโยชน์ของฉันมีมากกว่าปัญหาที่อาจเกิดขึ้น

รีวิว

ดังนั้นนั่นทำให้เราทันสมัย ไม่กี่วันที่ผ่านมาสปอนเซอร์ของฉันยื่น "การใช้ยาใหม่" กับ FDA นั่นเป็นคำขออย่างเป็นทางการสำหรับ FDA เพื่อทบทวนยา

อย่างที่ฉันพูดไว้ก่อนหน้านี้ บริษัท ยาต้องเปิดเผยข้อมูลทุกอย่างที่มีให้ฉัน ซึ่งรวมถึงข้อมูลจากการทดลองในหลอดทดลองการศึกษาสัตว์และการทดลองทางคลินิกทั้งหมด

ฉันอยากรู้ว่ากระบวนการตรวจสอบทำงานอย่างไรดังนั้นฉันจึงถาม Sandra Kweder, MD, รองผู้อำนวยการสำนักงานยาเสพติดแห่งใหม่ของ FDA

FDA มีผู้เชี่ยวชาญที่แตกต่างกันมากมายเกี่ยวกับพนักงานเพื่อตรวจสอบส่วนต่างๆของแอปพลิเคชัน พวกเขามองทุกแง่มุมของมันไม่ใช่แค่ข้อมูลการศึกษา

“ ตัวอย่างเช่นจะมีนักเคมีที่กำลังทบทวนระบบการผลิตและการควบคุมคุณภาพทั้งหมด” Kweder อธิบาย

ส่วนผสมอื่น ๆ จะถูกผสมกับฉันเพื่อทำยา ส่วนผสมเหล่านั้นก็ต้องปลอดภัยด้วยเช่นกันและพวกเขาไม่สามารถโต้ตอบกับฉันในแบบที่เปลี่ยนแปลงวิธีการทำงานของฉัน

จากนั้นมีผู้เชี่ยวชาญคนอื่น ๆ :

• แพทย์
• พิษวิทยา
• สถิติ
• จุลชีววิทยา
• เภสัชวิทยา

พวกเขากำลังมองหาปัญหาเกี่ยวกับหลักฐานที่สปอนเซอร์ของฉันส่งมา บางครั้งพวกเขาขอข้อมูลเพิ่มเติมเช่นจากการศึกษาที่ทำในช่วงระยะเวลานานขึ้นหรืออย่างใดอย่างหนึ่งที่มีวิชาทดสอบเพิ่มขึ้น ฉันมั่นใจว่าเราได้ให้ผู้ตรวจสอบทุกอย่างที่พวกเขาต้องการ สปอนเซอร์ของฉันติดต่อกับ FDA ตลอดการทดลองทางคลินิกและยังถามถึงวิธีการออกแบบการศึกษาเพื่อให้ตรงตามข้อกำหนดของ FDA

อย่างต่อเนื่อง

ผู้ตรวจสอบไม่จำเป็นต้องพึ่งพาการตีความข้อมูลทั้งหมดของสปอนเซอร์ เนื่องจากพวกเขาสามารถเข้าถึงข้อมูลการศึกษาทั้งหมดพวกเขาสามารถทำการวิเคราะห์ของตนเองได้หากพวกเขาเห็นว่าเหมาะสม

"นั่นคือสิ่งที่ทำให้ระบบการตรวจสอบของสหรัฐฯโดดเด่นเป็นพิเศษ" Kweder กล่าว "ไม่มีประเทศอื่นทำเช่นนั้น"

แอปพลิเคชันยังมีข้อมูลฉลากที่เสนอ: คำแนะนำเกี่ยวกับวิธีการใช้ฉันสิ่งที่ฉันควรทำและผลข้างเคียงและปัญหาด้านความปลอดภัยที่ฉันมี บ่อยครั้งที่องค์การอาหารและยาต้องการปรับแต่งสิ่งที่จะพิมพ์บนฉลาก

คณะกรรมการที่ปรึกษา

ในบางกรณี แต่ไม่ใช่ของฉันองค์การอาหารและยาจะจัดให้มีคณะกรรมการที่ปรึกษา การทดลองทางคลินิกอาจเปิดเผยว่ามีความเสี่ยงร้ายแรงที่จะสมดุลกับผลประโยชน์ของยาหรืออาจมีข้อสงสัยว่ายานั้นใช้งานได้จริงหรือไม่ “ ก่อนที่ใบสมัครจะเข้ามาเราก็มีความรู้สึกถึงสิ่งที่การศึกษาแสดงและเรารู้ว่าสิ่งนี้จะเป็นสายที่ใกล้ชิด” Kweder กล่าว "การโทรศัพท์ใกล้ชิดเหล่านี้เป็นสาเหตุที่พบบ่อยในการพาคณะกรรมการที่ปรึกษา"

คณะกรรมการที่ปรึกษาอาจมีประโยชน์หากยาเสพติดเป็นที่ถกเถียงกันหรือถ้าเป็นยาใหม่ที่ไม่เคยได้รับการอนุมัติมาก่อน คณะกรรมการประกอบด้วยผู้เชี่ยวชาญอิสระ คำแนะนำมีการชั่งน้ำหนักอย่างจริงจัง แต่ FDA ไม่จำเป็นต้องปฏิบัติตามกฎหมาย

ท้ายที่สุดผู้วิจารณ์ทุกคนจะเขียนรายงาน เจ้าหน้าที่ระดับสูงจะพิจารณาคำแนะนำของผู้ตรวจสอบและทำการตัดสินใจ: "อนุมัติ" "อนุมัติ" หรือ "ไม่อนุมัติ"

ยาที่ได้รับการรับรองมีไฟเขียววางตลาดในวันนั้น สำหรับยาเสพติด "อนุมัติ" การอนุมัติขั้นสุดท้ายอาจขึ้นอยู่กับผู้ผลิตยาที่ปฏิบัติตามเงื่อนไขบางประการเช่นการให้ข้อมูลเพิ่มเติม ยาเสพติดที่ "ไม่อนุมัติ" จะถูกยิงเป็นหลัก

ในปี 2546 องค์การอาหารและยาใช้เวลาประมาณ 17 เดือนโดยเฉลี่ยในการทบทวน แต่ยาบางตัวได้รับการตรวจสอบก่อน นั่นคือเมื่อมีความจำเป็นเร่งด่วนในการเข้าถึงผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด ยาหลายตัวที่พัฒนาเพื่อรักษาโรคเอดส์มีการทบทวนลำดับความสำคัญเช่น “ สำหรับการรีวิวที่มีลำดับความสำคัญเรามีนาฬิกาทบทวนหกเดือน” Kweder กล่าว

อย่างต่อเนื่อง

องค์การอาหารและยาจะต้องอนุมัติชื่อแบรนด์ของยาที่ผู้ผลิตยาประดิษฐ์ ชื่อแบรนด์ต้องไม่ทำให้เข้าใจผิดส่งเสริมตนเองหรือคล้ายกับชื่อยาที่มีอยู่เดิม ชื่อเช่น "Curezital" หรือ "Lipitar" จะไม่ได้รับอนุญาต

หากฉันอนุมัติฉันจะขายเป็นNupil® (ไม่รวมผู้ดูแล)

ฉันตื่นเต้นมากในวันนั้น หวังว่าฉันจะไม่รอนานเกินไปโรงงานของผู้ผลิตยามีแนวโน้มที่จะแกว่งไปสู่การผลิต จัดทำแคมเปญโฆษณาแล้ว และพนักงานขายพยุหเสนาพร้อมที่จะเผยแพร่ทั่วประเทศทันทีที่ได้รับจดหมายอนุมัติ

ส่วนที่เหลือของเรื่อง

มีสิ่งสุดท้ายที่ฉันต้องการพูดถึงก่อนที่คุณจะไป เรื่องราวของฉันไม่จำเป็นต้องจบลงด้วยการอนุมัติและการตลาด ผู้ผลิตยาและนักวิจัยคนอื่น ๆ จะเรียนต่อไปเรื่อย ๆ บางคนอาจเห็นการใช้งานใหม่สำหรับฉันในกรณีนี้ฉันจะต้องผ่านกระบวนการอนุมัติอีกครั้งเพื่อทำการตลาดสำหรับการใช้งานนั้น ตัวอย่างเช่นยาที่พัฒนาขึ้นเป็นครั้งแรกเพื่อรักษาโรคมะเร็งบางชนิดได้ถูกนำไปใช้ในภายหลัง “ มีหลายกรณีในการพัฒนายารักษาโรคมะเร็งที่ บริษัท ต่างๆจะศึกษาตัวชี้วัดใหม่ตลอดวงจรชีวิตของยาเสพติด” Phhamma's Phamma กล่าว

แน่นอนคุณยังรู้ว่ามียาหลายตัวถูกถอนออกจากตลาดเนื่องจากปัญหาด้านความปลอดภัย คนอื่น ๆ ได้เพิ่มคำเตือนพิเศษไว้ในป้ายกำกับแล้ว การทดสอบอย่างต่อเนื่องและการเอาใจใส่อย่างระมัดระวังต่อรายงานจากแพทย์และผู้บริโภคที่ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์บางครั้งทำให้เกิดปัญหาที่ไม่สามารถเพิกเฉยได้

อย่างไรก็ตามฉันเชื่อว่าฉันจะช่วยคนหลายล้านคนเป็นเวลาหลายปีจนกระทั่งการรักษาที่ดีขึ้นมาแทนที่ฉัน

หวังว่าฉันจะโชคดี!